Turun yliopistollisen keskussairaalan (Tyksin) hematologian kantasolusiirtoyksikössä on aloitettu uusi, edistyksellinen syövän hoitomuoto: CAR-T-hoito (Chimeric Antigen Receptor T-cell). CAR-T-hoidossa potilaan omat solut muokataan tunnistamaan ja tuhoamaan syöpäsolut.

CAR-T-hoito tarjoaa mahdollisuuden pysyvään paranemiseen sellaisissa syöpäsairauksissa, joissa tavanomainen solusalpaajahoito on osoittautunut tehottomaksi.

– CAR-T-solut ovat potilaan omia lymfosyyttivalkosoluja, jotka kerätään potilaan verestä ja lähetetään Euroopassa sijaitseviin laboratorioihin, joissa solut geeniteknologisesti muokataan viemällä niihin virusvektorivälitteisesti uusi T-solureseptori. Laboratoriossa solujen määrää lisätään stimuloimalla niiden kasvua ja jakaantumista, jonka jälkeen valmis solutuote lähetetään takaisin Tyksiin, ylilääkäri ja kantasolusiirto-ohjelman johtaja Maija Itälä-Remes sanoo tiedotteessa.

CAR-T-solutuote eli potilaan omat, muokatut T-solut annetaan suonensisäisesti potilaalle, jolloin ne kykenevät tunnistamaan ja tuhoamaan syöpäsolut. Kertahoidolla päästään usein hyvään hoitotulokseen.

– Tällä hetkellä hoidamme Tyksin hematologian kantasolusiirtoyksikössä B-solulymfoomia ja B-soluista akuuttia lymfaattista leukemiaa kaupallisin CAR-T-valmistein, Itälä-Remes sanoo.

Ensimmäiset kaksi potilasta on hoidettu marraskuussa ja kolmas tammikuussa.

CAR-T-hoito aloitettiin USA:ssa ja siihen liittyy hyvin tunteisiin vetoava tarina. Emily Whitehead oli ensimmäinen lapsipotilas, joka sai CAR-T-hoidon vuonna 2012. Hän oli 7-vuotias tyttö, joka sairasti akuuttia leukemiaa. Mitkään hoidot eivät tehonneet ja lopulta tyttö kotiutettiin sairaalasta kotiin, jotta hän voisi kuolla rauhallisesti läheisten ympäröimänä. Vanhemmat eivät kuitenkaan antaneet periksi vaan soittivat ympäri USA:ta eri tutkimusyksiköihin ja etsivät epätoivoisesti löytyisikö jotain kliinistä lääketutkimusta, uutta lääkettä, joka ei ole vielä markkinoilla ja joka voisi pelastaa tytön hengen.

Philadelphiassa oli tutkimusyksikkö, joka oli aloittamassa CAR-T-lääketutkimusta. Tutkimusyksikkö sai nopeutetusti tutkimusluvat kuntoon ja Emily saatiin rekrytoitua ensimmäisenä potilaana CAR-T-tutkimukseen. CAR-T-hoito voi aiheuttaa vakavia komplikaatioita ja ensin näyttikin siltä, että Emily kuolee. Tutkijat sinnikkäästi etsivät keinoa hallita komplikaatiota ja löysivätkin komplikaatioon täsmälääkkeen ja Emily lähti paranemaan vauhdilla ja on edelleen elossa ja täysin terve. Emilylle perustettiin säätiö, joka lahjoittaa rahaa syöpätutkimukselle.

– Nykyään CAR-T-hoidon komplikaatioita osataan jo hoitaa paljon paremmin ja kuolleisuus hoitoon on jopa pienempi kuin kantasolusiirroissa, Tyksin CAR-T-hoidon vastuulääkäri, kliinisen hematologian ja sisätautien erikoislääkäri Juha Ranti sanoo.

Hoidon mahdollisuudet arvioidaan yksilöllisesti.

– Tällä hetkellä CAR-T-hoito on mahdollinen osalle B-soluista non-Hodginin lymfoomaa sairastavista potilaista, joiden hoito ei ole reagoinut suotuisasti tavanomaiseen sytostaattihoitoon ja B-soluista akuuttia lymfaattista leukemiaa sairastaville potilaille, joiden leukemia on uusiutunut vieraan luovuttajan kantasolusiirron jälkeen, Ranti kertoo.

Valmiin solutuotteen tukkumyyntihinnat ovat tiedossa ja näkyvät esimerkiksi Terveysportissa. Tällä hetkellä kaupallisesti saatavilla olevilla valmisteilla hinta on noin 350 000 euroa per potilas.

– Kaupallisilla toimittajilla on kuitenkin erikseen sairaaloiden kanssa tehdyt sopimushinnat, jotka ovat salaisia. Hoitoon liittyvät muut kustannukset vaihtelevat jonkin verran riippuen siitä, liittyykö hoitoon komplikaatioita, arvioitu vähintään 12 000 euroa hoitoa kohden, Itälä-Remes sanoo.

Vakavien haittavaikutusten takia hoitavassa sairaalassa pitää olla tehohoitopaikka CAR-T-potilaalle ja Tyksissäkin tehohoito on ollut mukana CAR-T-hoidon valmisteluissa.

CAR-T-hoidon aloituksen valmistelut Tyksissä veivät lähes kaksi vuotta.

– CAR-T-valmisteet ovat kaupallisten lääkefirmojen tuotteita ja jotta yksikkö saa luvan aloittaa hoidon, vaatii se ulkoisen auditoinnin läpäisemistä ja vaatimukset ovat tiukat, Ranti sanoo.

Kullakin toimijalla on oma auditointiprosessinsa. Tyksissä on ollut kolme ulkoista auditointia CAR-T-hoidon aloittamiseen liittyen.

Aamuset-kaupunkimedia (AKM)